Inleiding
Een initiatief van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om de beoordelingsduur van nieuwe geneesmiddelen te verkorten, leidt tot zorgen binnen de organisatie en onder externe deskundigen. Sommige experts stellen dat de onduidelijke invulling van het programma belangrijke beslissingen wegneemt van ervaren wetenschappers en deze overbrengt naar politieke leiders.
Het doel en de opzet van het programma
De directeur van de FDA, Marty Makary, heeft een plan geïntroduceerd dat snelle goedkeuringsprocessen belooft voor geneesmiddelen die aansluiten bij de « Amerikaanse nationale prioriteiten ». Het streven is onderdeel van Makary’s bredere missie om bureaucratie te verminderen en bestaande aannames te herzien binnen de organisatie die verantwoordelijk is voor de veiligheid van voedsel, medicijnen, medische hulpmiddelen en andere consumentenproducten.
De reactie binnen de organisatie
Medewerkers van de FDA uiten kritieken op het versnellingsproces, dat volgens hen een klimaat van onrust, angst en verwarring creëert. De afdeling die geneesmiddelen beoordeelt, heeft door recente ontslagen, pensioneringen en vrijwillige vertrekken bijna 20% van haar personeel verloren. Deze onrust wordt mede versterkt door twijfels over de juridische haalbaarheid van het programma, wat recent tot het vertrek heeft geleid van verschillende leidinggevenden. Momenteel wordt de afdeling geleid door haar vijfde directeur in minder dan een jaar.
Traditionele beoordeling en veranderende aanpak
Vroeger werden geneesmiddelen consistent beoordeeld door vaste wetenschappers van de FDA, die maandenlang data analyseerden om te bepalen of een medicijn aan de veiligheids- en effectiviteitsnormen voldeed. Echter, de pogingen tot het versnellen van goedkeuringsprocedures worden nu verbonden met de White House-inspanningen om prijsconcessies af te dwingen bij farmaceutische bedrijven. Deze verschuiving van een op wetenschap gebaseerde aanpak roept twijfel op bij medewerkers, die vrezen dat de reputatie van de FDA hierdoor kan beschadigen en dat patiënten in gevaar komen.
De woordvoerder van het Department of Health and Human Services, Andrew Nixon, benadrukt dat het voucherprogramma prioriteit geeft aan « wetenschappelijke beoordeling volgens de hoogste standaarden » en gericht is op het leveren van effectieve behandelingen en genezingen.
Juridische bezwaren tegen versnelde goedkeuringen
Verontruste topfunctionarissen binnen de FDA hebben twijfels over wie de juridische bevoegdheid heeft om goedkeuring te geven onder het zogenaamde National Priority Voucher-programma. Verschillende ingewijden, die niet bij naam genoemd willen worden, bevestigen dat voormalige leiders, zoals Dr. George Tidmarsh, zich niet comfortabel voelden bij het ondertekenen van dergelijke versnelde besluiten omdat dit grote juridische implicaties heeft. Na zijn aftreden in november, werd aanvankelijk Dr. Sara Brenner, de belangrijkste adjunct-commissaris van de FDA, aangesteld als eindbeslisser, maar ook zij zag hiervan af na nader juridisch onderzoek. Momenteel neemt Dr. Mallika Mundkur deze verantwoordelijkheid op zich. Het definitief goedkeuren van een medicijn is een juridische procedure die publiekelijk waarborgt dat het middel veilig en effectief is volgens FDA-standaarden. Mocht later blijken dat er complicaties of bijwerkingen optreden, dan kunnen zowel de organisatie als de verantwoordelijke functionarissen worden geconfronteerd met onderzoeken of rechtszaken.
Het verband met de farmaceutische prijsstrategie van de VS
Ondanks juridische en organisatorische zorgen blijft het voucherprogramma populair bij de Amerikaanse regering. President Donald Trump, die het beleid aanstuurde, kondigde regelmatig prijsdalingen aan bij grote farmaceutische bedrijven, gepaard gaand met het verstrekken van vouchers door de FDA aan farmaceutische bedrijven die bereid waren hun prijzen te verlagen. Zo moest de FDA snel vier vouchers uitgeven toen Eli Lilly en Novo Nordisk beloofden de prijzen van hun populaire obesitasmedicijnen te verlagen. Deze praktijken wekten de indruk dat geneesmiddelenbeoordelingen meer onderhevig waren aan politieke invloed dan aan wetenschappelijke richtlijnen.
Overdracht van beoordelingsbeslissingen
Traditioneel werden beslissingen over geneesmiddelen door de deskundigen van de FDA genomen, waarbij wetenschappers en hun directe leidinggevenden de beoordeling uitvoerden. Maar onder het nieuwe voucherprogramma worden dergelijke beslissingen genomen door een commissie van hogere functionarissen via stemming, zonder dat de wetenschappers hierover zeggenschap hebben.
Verschillende medewerkers melden dat deze aanpak afwijkt van de normale procedure, waarbij de inbreng van de experten op het terrein wordt verminderd.
Druk op beoordelaars en interpretatie van de regels
Door de onduidelijkheid over werkwijze interpreteren sommige farmaceutische bedrijven de beoordelingscriteria en -tijden anders dan gewoonlijk. Er zijn voorbeelden waarbij bedrijven beweerden dat hun geneesmiddel binnen twee maanden goedgekeurd zou zijn, zonder de gebruikelijke 60-dagen voorverificatieperiode. Bij een dergelijk verzoek werden beoordelaars onder druk gezet om zich niet aan de standaardprocedures te houden, onder het mom dat de onderbouwing wetenschappelijk stevig was. Aanvankelijk werden snelle vetorechten besproken, maar uiteindelijk stemmen en goedkeuringen worden nu binnen kortere termijnen afgehandeld, waarbij de formele regels worden aangepast op basis van de wetenschappelijke onderbouwing.
De CEO van Lilly, David Ricks, gaf tijdens een gezondheidsconferentie aan dat hij verwacht dat de FDA de goedkeuring voor hun medicijn in het tweede kwartaal van dit jaar verleent.
Conclusie
De ontwikkeling van het voucherprogramma en de bijbehorende politieke en juridische uitdagingen illustreren de complexiteit en risico’s van het versnellen van geneesmiddelenbeoordelingen. Het proces dat voorheen op wetenschappelijke merites was gebaseerd, staat onder druk door organisatorische veranderingen en politieke belangen.
